人類經(jīng)過150萬年的進(jìn)化，文明和科技都高度發(fā)達(dá)，但仍然無法完全治愈一些疾病，亨廷頓舞蹈癥就是其中之一。這種疾病與帕金森癥一樣，都是嚴(yán)重威脅人類健康的疾病之一。但就在2018年3月30日，我國科學(xué)家利用轉(zhuǎn)基因編輯技術(shù)和體細(xì)胞核移植技術(shù)，成功培育出世界首例亨廷頓舞蹈癥基因敲入豬。
這是繼亨廷頓病猴模型之后，中國科學(xué)家主導(dǎo)研究出的世界首例舞蹈癥豬，不僅在腦科學(xué)與類腦研究提供了最新手段，也標(biāo)志我國大動物模型研究走在了世界前列。
經(jīng)過4年的努力，中外科學(xué)家們利用基因編輯技術(shù)和體細(xì)胞核移植技術(shù)，成功培育出世界首例亨廷頓舞蹈癥豬基因敲入豬，能精準(zhǔn)地模擬人類神經(jīng)退行性疾病，對未來的研究和治療提供了極大的幫助，在這之前，這是全球性難題，無任何一個國家成功過!
此前，人們通常都是以老鼠作為實(shí)驗?zāi)Ｐ�，但亨廷頓舞蹈癥不同，他無法再小型動物身上奏效，于是科學(xué)家將目標(biāo)轉(zhuǎn)移到大型動物身上。
而轉(zhuǎn)移到獼猴身上時又無法傳代，而且在出生較短時間內(nèi)便死亡，最終科學(xué)家們將實(shí)驗對象放到了豬身上。通過4年的努力，成功培育出亨廷頓舞蹈病的基因敲入豬模型。
研究團(tuán)隊：李曉江教授(中)，賴良學(xué)教授(前排右一)，李世華(Shi Hua Li)教授(左一)
中國科學(xué)家領(lǐng)銜的國際研究團(tuán)隊有千人計劃專家、暨南大學(xué)粵港澳中樞神經(jīng)再生研究院李曉江教授，中國科學(xué)院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院賴良學(xué)研究員，美國Emory大學(xué)人類遺傳學(xué)系李世華(Shi Hua Li)教授。
舞蹈病，聽起來似乎很浪漫，但其實(shí)它是世界上最可怕的疾病之一，是一種罕見的常染色體顯性遺傳病，又稱慢性進(jìn)行性舞蹈病、大舞蹈病。與阿爾茨海默病、肌萎縮側(cè)索硬化癥、帕金森病、等均是因為蛋白質(zhì)的錯誤折疊而導(dǎo)致神經(jīng)細(xì)胞死亡， 是當(dāng)今社會嚴(yán)重威脅人類健康的神經(jīng)退行性疾病。
這些疾病伴隨年齡漸長而產(chǎn)生、可遺傳、呈漸進(jìn)性發(fā)展，由于缺乏合適的動物模型進(jìn)行藥物篩選，目前尚無有效的治療方法。
臨床表現(xiàn)
得了亨廷頓舞蹈病的人，會出現(xiàn)情緒異常，手指、腿部、臉部或身體出現(xiàn)不自主動作，以及智力衰減……患者會逐漸喪失行動、思考、說話和吞咽等功能。
最可怕的是，根據(jù)目前的醫(yī)療水平?jīng)]有任何一個國家可以治愈，并且它屬于遺傳疾病的一種。
本次中國科學(xué)家的發(fā)現(xiàn)可以說是神經(jīng)退行性疾病研究領(lǐng)域中的一個里程碑式的發(fā)現(xiàn)， 使科學(xué)家能更深入了解神經(jīng)細(xì)胞死亡的機(jī)制及尋找有效的治療方法。
不久前，紐約科學(xué)家發(fā)現(xiàn)人體新器官，有望徹底了解對癌癥擴(kuò)散的原因以及研究出癌癥治療方法。現(xiàn)在，中國又再破全球難題，或許在未來不久，人類真的有望治愈目前所有認(rèn)知的疾病!
